中國醫學專家研究發現，通過創新劑型的高效遞送，有望實現砒霜(三氧化二砷)現代化的新突破。上述研究以論文方式近日發表于國際頂級雜志Nature子刊Nature Nanotechnology上。南方醫科大學珠江醫院血液內科主任李玉華為論文共同通訊作者之一。她近日在接受采訪時表示，接下來，專家們將推動三氧化二砷治療白血病走向臨床，并實現臨床轉化和應用，讓砒霜成為治療白血病的靶向藥物。
目前，化療仍然為白血病治療的重要手段，主要臨床用藥包括抗代謝類、烷化劑、生物堿類、抗生素類、激素類以及由中國學者提出的三氧化二砷。
據李玉華介紹，三氧化二砷在臨床應用已有近50年的歷史，是治療急性早幼粒細胞白血病最常見的一線藥物。針對各種類型白血病，臨床已建立了不同的標準化療方案，由于化療藥物的脫靶效應和毒副作用不可避免地會出現諸多化療并發癥。因此，亟待開發新治療策略來進一步提高其臨床療效的同時降低毒副作用。
經過11年的探索研究，10月26日，南方醫科大學珠江醫院、中國科學院過程工程所生化工程國家重點實驗室、北京大學等專家們的研究成果《以鐵蛋白為基礎的砷劑靶向遞送劑型對多種類型白血病具有強效抗白血病治療作用》發表于Nature Nanotechnology上。
李玉華表示，南方醫科大學珠江醫院長期致力于白血病的靶向藥物治療及免疫治療，中國科學院過程工程所生化工程國家重點實驗室長期致力于生物醫藥納米靶向制劑的研發，雙方在前期的工作中證實CD71(轉鐵蛋白受體1)在多種類型的白血病細胞中均穩定高表達，進一步研究發現其可作為白血病細胞通用靶點。鐵蛋白可被CD71識別，是具有轉化潛力的天然靶向載體材料。
為了提升三氧化二砷治療效果并擴展適應癥，上述雙方優勢互補、學科交叉，提出了利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創新策略，針對三氧化二砷實現了靶向遞送，提高了三氧化二砷治療白血病的療效，進一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用類型。該項研究有望推動三氧化二砷治療白血病的臨床轉化和應用，實現中藥現代化。
研究團隊表示，上述成果屬于臨床前研究，實際臨床療效仍有待進一步驗證。鑒于Fn為人體內源組分并且三氧化二砷為已批準用藥，該制劑具有較好臨床轉化潛力。
李玉華稱，接下來，專家們將著手做臨床前的研究，包括安全性的實驗、工藝優化等，推動三氧化二砷治療白血病走向臨床，并且最終實現臨床轉化和應用，開發安全高效的抗白血病的現代中藥。
